Ты действительно играл с матерью-природой’

Опубликованно 18.11.2017 00:41

В ходе эксперимента было сделано в понедельник в Калифорнии 44-летний Брайан Madeux. Через капельницу, он получил миллиарды копий Гена корректирующие и генетический инструмент, чтобы сократить его ДНК в определенном месте, сообщает AP.

“Это унизительно”, чтобы быть первым, чтобы проверить это, сказал Madeux, кто имеет метаболическое заболевание называется синдромом Хантера. “Я готов пойти на такой риск. Надеюсь, это поможет мне и другим людям”.

Мистер Madeux решил пойти на риск, чтобы помочь себе и другим. Источник: AP.

Признаки того, что она работает, может прийти в месяц; тесты покажут точно в три месяца.

Если это успешно, это может дать серьезный толчок для неоперившейся области генной терапии. Ученые отредактировали до гены людей, изменяя клетки в лаборатории, которые затем возвращаются к пациентам.

Но эти методы могут быть использованы только для нескольких видов заболеваний. Некоторые дают результаты, которые могут не последний. Некоторые другие поставить новый ген, как запасная часть, но не может контролировать, где он вставляет в ДНК, что может привести к новой проблеме, как рак.

На этот раз, Гена мастерить происходит в точном путе внутри тела. Это как отправить мини-хирургом вместе, чтобы разместить новый ген в нужном месте.

“Мы сокращаем свой ДНК, открыть его, вставить ген, сшить его обратно. Незаметную штопку”, - говорит доктор Сэнди Макрэй, президент компании Sangamo терапии калифорнийской компании тестировали две метаболически заболевания и гемофилии. “Это становится частью вашей ДНК и есть для остальной части вашей жизни.”

Также существуют методы генной терапии, которые не предусматривают редактирования ДНК. Источник: В Istock.

Это также означает, что нет пути назад, нет пути, чтобы стереть любые ошибки редактирования может вызвать.

“Ты действительно играл с матерью-природой” и риски не могут быть полностью известны, но исследования должны двигаться вперед, потому что это неизлечимые болезни, сказал один независимый эксперт, Доктор Эрик Тополь из Трансляционных исследований Скриппса института в Сан-Диего.

Говард Кауфман, Бостонский ученый Национального института группы здоровья, которые одобрил исследований сказал, что обещание редактирования Гена слишком велик, чтобы его игнорировать.

“До сих пор не было никаких доказательств, что это будет опасно”, - сказал он. “Сейчас не время пугаться”.

ГОРЕ ОТ ГОЛОВЫ ДО НОГ

Меньше чем 10 000 человек во всем мире эти болезни обмена веществ, отчасти потому, что многие умирают очень молодыми. Тех состояние Madeux, в отсутствие ген, который производит фермент, который расщепляет некоторые углеводы. Эти накапливаются в клетках и вызывают хаос по всему телу.

Пациенты могут иметь частые простуды и отиты, искаженные черты лица, потеря слуха, проблемы с сердцем, затрудненное дыхание, кожные и глазные заболевания, костей и суставов недостатки, проблемы с кишечником и мозгом и мышлением проблемы.

Ученые, которые утверждены эксперимента говорят, что это безопасно. Источник: В Istock.

Madeux было 26 операций по поводу грыж, бурсит, кости защемления позвоночника, и ухо, глаз и проблемы с желчным пузырем.

“Похоже, я сделал операцию в любой другой год моей жизни” и многие процедуры в период, сказал он. В прошлом году он чуть не умер от бронхита и приступа пневмонии. Болезнь исковеркала его дыхательные пути, и “я тону в моих выделениях, я не кашляешь.”

КАК ЭТО РАБОТАЕТ

Ген-редактирования инструмент под названием crispr стало много последнее время внимания, но в данном исследовании он называется нуклеазы цинкового пальца. Они как "молекулярные ножницы", которые стремятся и вырезать определенный кусок ДНК.

Терапия состоит из трех частей: нового Гена и два цинка палец белков. Инструкции ДНК для каждой части помещаются в вирус, это было изменено, чтобы не вызвать инфекцию, но, чтобы переправить их в клетки. Миллиарды экземпляров они даны через Вену.

Они отправляются в печень, где в клетках используйте инструкции, чтобы сделать цинкового пальца и подготовить Гена корректирующие. Пальцы режут ДНК, позволяющей новый ген, чтобы проскользнуть. Тогда новый ген направляет в ячейке, чтобы сделать фермент пациента не хватало.

ЧТО МОЖЕТ ПОЙТИ НЕ ТАК

Вопросы безопасности мучают некоторые более ранние генной терапии. Одно беспокоит, что вирус может спровоцировать иммунную систему атаковать. В 1999 году 18-летний Джесси Гелсингер умер в исследовании генной терапии с этой проблемой, но новые исследования использовать другой вирус, который доказал, что гораздо безопаснее в других экспериментах.

Еще один повод для беспокойства заключается в том, что вставка нового Гена может иметь непредвиденные последствия на другие гены. Что случилось много лет назад, когда ученые использовали генную терапию для лечения некоторых случаев расстройством иммунной системы под названием “мальчик в пузыре” болезнь. Спустя несколько пациентов, у которых развилась лейкемия, потому что новый ген вставить в место в нативной ДНК, где он непреднамеренно активирован ген рака.

Есть опасения, что новый ген может иметь непредвиденные последствия на другие гены. В Istock Источник.

“Когда вы вставляете кусок ДНК в случайном порядке, иногда получается хорошо, иногда ничего не делает, а иногда вредит”, - сказал Хэнк грили, биоэтик Стэнфордского университета. “Преимущество в редактировании генов можно поставить ген в, где вы хотите его”.

Наконец, некоторые опасаются, что вирус мог попасть в другие места, такие как сердце, или яйца и сперматозоиды, где он может повлиять на будущие поколения. Врачи говорят, встроенных генетических гарантий не допустить терапии работать где угодно, но не печень, как семя, которое прорастает только в определенных условиях.

“Я нервничаю и волнуюсь,” Madeux сказал, как он собирался покинуть больницу. “Я ждал этого всю мою жизнь, то, что может излечить меня”.

Категория: Здоровье